Para los pacientes con DMD, la esperanza de vida aumenta, según un análisis de 40 años

La esperanza de vida ha ido en aumento en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un análisis de unos 40 años de datos, que abarca nacimientos desde antes de 1970 hasta finales de la década de 2000.

De hecho, la expectativa de vida promedio de los hombres con DMD nacidos a fines de la década de 1990 avanzó a más de 28 años.

“Este trabajo destaca las mejoras en la supervivencia de los pacientes con DMD a lo largo del tiempo, ya que los estándares de atención han aumentado”, escribieron los investigadores.

El estudio, «Esperanza de vida en la distrofia muscular de Duchenne: metanálisis de datos de pacientes individuales reproducidos,fue publicado en la revista Neurología.

Conocer la progresión natural de la DMD es importante para las estimaciones de rentabilidad al desarrollar nuevos tratamientos. Se ha informado que la esperanza de vida de las personas con DMD está aumentando, pero la estimación de la supervivencia en esta población de pacientes todavía necesita evaluaciones adecuadas en toda la vía de la enfermedad.

Además, la evaluación de la esperanza de vida entre las personas con DMD puede ser importante para el manejo de la enfermedad, así como para asesorar a los pacientes y cuidadores.

Para abordar la brecha de conocimiento aquí, los científicos del Reino Unido y Suecia realizaron un metanálisis, un tipo de estudio en el que los investigadores recopilan datos de múltiples estudios publicados y los analizan colectivamente. Debido a la variedad de datos de sus estudios, los metanálisis tienen más poder para encontrar conclusiones significativas que los estudios individuales.

El equipo se centró en 14 artículos que proporcionaban información sobre 2283 pacientes con DMD. Un total de 1.050 habían muerto.

Estos estudios se realizaron en todo el mundo, en los EE. UU., Europa, Chile y Japón. Cubrieron una variedad de eventos desde el nacimiento hasta el ingreso en la clínica y la muerte, con los primeros pacientes nacidos en 1954 y los últimos a fines de la década de 2000.

Los resultados mostraron que la edad máxima de supervivencia fue de 44,4 años y la mediana de edad de supervivencia en todo el grupo fue de 22.

Las probabilidades de supervivencia disminuyeron con la edad. Era del 99,8 % a los 10 años, del 59,5 % a los 20 años, del 26,1 % a los 30 años y del 13,3 % a los 40 años.

Un análisis posterior sugirió una mejora en la esperanza de vida con el tiempo. Entre los pacientes nacidos antes de 1970, la mediana de edad de supervivencia fue de 18,3 años. Pero el análisis del período de 1970 a 1990 mostró una mejora a 24 años, y la evaluación del período posterior a 1990 resultó en un aumento adicional a 28,1 años.

Luego, los investigadores estimaron que por cada 1000 pacientes de 20 a 25 años, un total de 86 moriría cada año, aumentando a 336 cada año para los mayores de 40 años. Las tasas de mortalidad fueron mucho más altas en el grupo nacido antes de 1970 en relación con los pacientes nacidos más tarde. — 265 de cada 1.000 pacientes de 25 a 30 años nacidos antes de 1970 morían cada año, frente a 27,6 al año por cada 1.000 nacidos después de 1990.

“Nuestro trabajo ha proporcionado un conjunto accesible de tasas de mortalidad por todas las causas específicas de la edad que se pueden incorporar al modelado de la historia natural de la DMD”, escribieron los científicos.

“Esto es particularmente importante para el modelado de decisiones económicas que evalúa futuras tecnologías/tratamientos de salud, no solo en DMD sino también como marco para otras enfermedades raras”, escribieron.

Los científicos señalaron que estudios adicionales podrían investigar el impacto de otras variables, «como la ubicación geográfica (que podría afectar el estándar de atención), la información sobre el tratamiento con esteroides (como el tipo, la duración del tratamiento, la edad al inicio) y el uso de ventilador».